Опубликовано
Генетика совершила революцию в области нейродегенеративных и нервно-мышечных заболеваний. В 2016 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило два ASO и продемонстрировало замечательную эффективность при мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) и спинальной мышечной атрофии (SMA). ASO - это синтетические одноцепочечные нити нуклеиновых кислот. Они избирательно связываются со специфическими последовательностями рибонуклеиновой кислоты (пре-мРНК) / мРНК, являющимися предшественниками, и изменяют синтез белка с помощью нескольких механизмов действия. Таким образом, кроме замены генов, ASO могут, следовательно, обеспечить наиболее прямую терапевтическую стратегию для воздействия на экспрессию генов.
Антисмысловые олигонуклеотиды ( ASO) представляют собой новую терапевтическую платформу для открытия лекарств, которые способны лечить большинство нейродегенеративных заболеваний. В настоящее время разрабатываются антисмысловые препараты для лечения бокового амиотрофического склероза, болезни Хантингтона и болезни Альцгеймера.
Антисмысловые олигонуклеотиды применяются в онкологии для подавления синтеза опухолевых белков. Также антисмысловые олигонуклеотиды могут блокировать сплайсинг пре-мРНК (то есть вырезания из предшественника мРНК некодирующих последовательностей и соединения друг с другом кодирующих участков). Таким образом удается убрать из зрелой мРНК участки, кодирующие мутации, которые вызывают тяжелые заболевания, например, миодистрофию (мышечную дистрофию). Для защиты антисмысловых олигонуклеотидов от деградации при их введении в организм применяют методы их химической модификации. Доставка олигонуклеотидов в клетки — важный аспект их клинического применения — может осуществляться с помощью подходов РНК - интерференции.
Добавить отзыв