Генная терапия нейропсихиатрических расстройств

          Многие нарушения со стороны нервной системы и , особенно , психической сферы , минимально реагируют на существующие методы лечения, но они являются потенциальными кандидатами на генную терапию - подход, который может исправить генетические аномалии, способствующие патогенезу нейропсихиатрических расстройств на молекулярном уровне. Генная терапия включает в себя либо введение заменяющего аллеля в клетки с целью  компенсации потери функции гена, либо подавление доминантного мутантного аллеля, который является патологическим для клеток.  Представляет интерес использование генной терапии  для лечения нейропсихиатрических расстройств  , включая болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона, болезнь Хантингтона, боковой амиотрофический склероз, инсульты, шизофрению и биполярное аффективное расстройство.

          По - видимому , в ряде преимущественно наследственных заболеваний нервной системы и психической сферы идеальной терапевтической целью было бы подавление экспрессии вызывающей болезнь аллели. Можно предполагать, что основным прорывом здесь могут быть , так называемые , "стратегии молчания генов" реализуемые  с помощью одноцепочечных олигонуклеотидов и интерференции РНК ( RNA).

Категория сообщения в блог: 

Добавить отзыв