Методы лечения нарушений развития нервной системы

Какие методы лечения нарушений развития нервной системы? 

Симптоматическое лечение используется для облегчения конкретных симптомов, связанных с нейродегенеративными заболеваниями, без воздействия на их основные механизмы. К таким методам лечения относятся традиционные препараты, такие как риталин/аддералл, снотворные, антипсихотики и противоэпилептические средства, широко используемые в группах пациентов с нейродегенеративными заболеваниями. Ограничением этих методов лечения является их неспецифическое действие, часто приводящее к недостаточной эффективности и нежелательным побочным эффектам.

Модифицирующие течение заболевания методы лечения представляют собой более целенаправленный подход, нацеленный на конкретные механизмы развития, как правило, на клеточном или белковом уровне. Например, буметанид, диуретик, модулирующий транспорт ионов хлора в нейронах, используется для лечения эпилепсии и аутизма. Голландский проект BRAINmodel использует модели нейронных клеток на основе стволовых клеток, полученных от пациентов, в сочетании с данными ЭЭГ и клиническим фенотипом для выявления модифицирующих течение заболевания методов лечения для отдельных детей. Тем не менее, дети, проходящие такое лечение, вряд ли полностью выздоровеют, и любые улучшения останутся по своей сути частичными, а не лечебными.

Методы лечения , изменяющие течение заболевания, представляют собой относительно новый класс терапий, направленных на генетическую причину нейродегенеративных заболеваний, с использованием ДНК- и РНК-технологий, таких как антисмысловые олигонуклеотидные  терапии и генная (замещающая) терапия, для непосредственного воздействия на основной дефицит, причинный генетический вариант. Эти методы лечения обещают более фундаментальный подход к лечению нейродегенеративных заболеваний путем изменения генетической причины, но часто требуют инвазивных процедур, таких как люмбальная пункция. Методы лечения , изменяющие течение заболевания, все еще находятся на ранних стадиях разработки, и их клинический успех остается неопределенным.